Le forum e-med (<e-med@healthnet.org>) nous informe de cette avancée spectaculaire... Acoziborole : Un traitement oral expérimental à dose unique suscite l'espoir d'éliminer la maladie du sommeil en Afrique Les résultats positifs de l'étude de phase II/III confirment le potentiel de l'acoziborole dans le traitement d'une maladie mortelle GENÈVE / KINSHASA / PARIS — 30 NOV. 2022 https://dndi.org/press-releases/2022/acoziborole-investigational-single-dose-oral-treatment-raises-hope-elimination-sleeping-sickness/ L' initiative Drugs for Neglected Diseases (DND i) et Sanofi annoncent des taux de réussite thérapeutique allant jusqu'à 95 % grâce à une étude de phase II/III portant sur l'innocuité et l'efficacité de l'acoziborole à dose unique, un traitement expérimental potentiellement transformateur de la maladie du sommeil, publiée aujourd'hui dans la revue médicale https://www.thelancet.com/journals/laninf/article/PIIS1473-3099(22)00660-0/fulltext The Lancet Infectious Diseases<https://www.thelancet.com/journals/laninf/article/PIIS1473-3099(22)00660-0/fulltext> . L'essai clinique a été mené par DND i et ses partenaires en République démocratique du Congo (RDC) et en Guinée. « La maladie du sommeil est une maladie cauchemardesque qui affecte les patients dans certaines des régions les plus reculées d'Afrique de l'Ouest et du Centre, où la distance de l'hôpital peut être mesurée en jours », a déclaré le Dr Victor Kande, ancien conseiller expert en maladies tropicales négligées au ministère de la Santé. de la RDC, enquêteur principal du procès et auteur principal de l'article du Lancet. " Nous sommes maintenant à l'aube d'un traitement potentiel qui peut être administré en une seule journée, en une seule dose de trois pilules - ce serait une révolution pour les médecins et les communautés ." Transmise par la piqûre d'une mouche tsé-tsé infectée, la maladie du sommeil est mortelle sans traitement. Au stade précoce de la maladie, les personnes souffrent de maux de tête ou de fièvre. Au stade avancé, le parasite traverse la barrière hémato-encéphalique et envahit le système nerveux central, provoquant des symptômes neuropsychiatriques tels que troubles du sommeil, confusion, léthargie et convulsions – et finalement la mort. Jamais été aussi proche de l'élimination depuis des décennies Le traitement de la maladie du sommeil s'est radicalement amélioré au cours de la dernière décennie, grâce aux succès d'un partenariat associant DND i , Sanofi, les programmes nationaux de lutte contre la maladie du sommeil de la RDC et de la Guinée, l'Organisation mondiale de la santé (OMS), Médecins Sans Frontières ( MSF), et d'autres partenaires. Le nombre de cas signalés de maladie du sommeil a fortement diminué au cours des 20 dernières années, passant de près de 40 000 cas signalés en 1998 (avec des estimations de plus de 300 000 cas non diagnostiqués) à moins de 1 000 en 2020. Bien qu'il s'agisse d'une tendance encourageante, elle ne devrait pas être une raison de la complaisance, car la maladie est connue pour réapparaître sous la forme d'épidémies dévastatrices. « En simplifiant le paradigme du traitement, l'acoziborole serait une innovation permettant une réponse durable à la maladie du sommeil pour les systèmes de santé. Avec ces nouvelles données, nous avons l'espoir de pouvoir enfin éliminer la maladie, une fois pour toutes, en ouvrant la porte à une approche "dépister et traiter" au niveau du village », a déclaré le Dr Antoine Tarral, responsable du programme de la maladie du sommeil au MDN i et co-auteur de l'article. « L' acoziborole a le potentiel d'avoir un impact majeur sur le traitement de la maladie du sommeil », a déclaré le Dr Wilfried Mutombo Kalonji, chef de projet clinique et directeur médical du MDN et coauteur de l'article. « Il s'agit d'une maladie compliquée, avec des patients vivant dans des zones très reculées et instables. Nous avons besoin d'approches simples. Nous avons maintenant la promesse d' un traitement oral à dose unique qui n'a pas besoin d'être pris avec de la nourriture, supprime le besoin d'hospitalisation, supprime le besoin de diagnostic complexe ou invasif ou de stadification de la maladie, et nécessite une formation minimale. À bien des égards, il n'y a rien de plus simple que cela . La stratégie de la feuille de route de l'OMS sur les maladies tropicales négligées se fixe pour objectif d'interrompre la transmission de la souche gambiense de la trypanosomiase humaine africaine (g-THA), le nom scientifique de la maladie, d'ici 2030. (La souche gambiense représente 93 % de tous les cas de maladie du sommeil ). Conformément à cette stratégie, l'acoziborole pourrait ouvrir la possibilité d'une approche simple « dépister et traiter », selon laquelle toute personne dont le test sanguin rapide par piqûre d'épingle suggère qu'elle pourrait être infectée pourrait être traitée avec de l'acoziborole, sans avoir besoin d'une confirmation parasitologique plus complexe. ou une hospitalisation. À propos de l'étude de phase II/III Entre 2016 et 2019, DND i et ses partenaires ont mené une étude ouverte de phase II/III pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'acoziborole<https://dndi.org/research-development/portfolio/acoziborole/> chez les patients atteints de THAg à un stade précoce et avancé. 208 patients ont été recrutés dans 10 hôpitaux en RDC et en Guinée. Le taux de réussite du traitement à 18 mois pour l'acoziborole était de 95 % chez les patients atteints de THA-g au stade avancé, ce qui correspond aux meilleurs résultats des études avec des traitements existants (94 %). De plus, 100 % des 41 patients atteints de g-HAT à un stade précoce ont été considérés comme des succès de traitement à tous les moments. L'étude montre que l'acoziborole a un profil d'innocuité favorable, aucun signal d'innocuité significatif lié au médicament n'ayant été signalé. Ces résultats déterminants constitueront la base de la soumission du dossier de Sanofi à l'Agence européenne des médicaments (EMA) et représenteront une nouvelle étape dans la quête pour éliminer la maladie du sommeil. Après avis positif de l'EMA et approbation locale, Sanofi fera don d'acoziborole à l'OMS par le biais de son organisation philanthropique, Foundation S - The Sanofi Collective. L'acoziborole est actuellement en cours d'investigation clinique et sa sécurité et son efficacité n'ont été évaluées par aucune autorité réglementaire. « Sanofi est un partenaire de longue date dans la lutte contre la maladie du sommeil aux côtés de DNDi et de l'Organisation mondiale de la santé », déclare Dietmar Berger, MD, PhD, responsable du développement et directeur médical de Sanofi. " Nous tirons parti de l'expertise unique de Sanofi dans le développement, l' enregistrement et la production de nouveaux médicaments innovants pour répondre à des besoins importants non satisfaits et, dans ce cas, nous soutenons l'objectif de l'Organisation mondiale de la santé d'éliminer la maladie du sommeil chez l'homme d'ici 2030." ' De nombreux patients atteints de la maladie du sommeil vivent dans des villages reculés dans les mangroves le long de la côte de la Guinée - même si nous avons maintenant de bonnes options de traitement, nous devons toujours envoyer les personnes dont le test est positif avec un test rapide de la maladie du sommeil de leur village vers un centre de santé de confirmation centre », a déclaré le Dr Mariame Camara, chercheuse principale de l'étude au Centre de traitement de la THA à Dubreka, en Guinée et co-auteur de l'article du Lancet . "L'acoziborole pourrait potentiellement devenir le premier traitement qui permettrait aux médecins de traiter les gens sur place, une fois qu'ils ont reçu un test rapide positif dans leur village." À propos du programme DND i pour le développement de l'acoziborole Le programme DND i pour le développement de l'acoziborole a été soutenu par des subventions de la Fondation Bill & Melinda Gates ; aide britannique ; le ministère fédéral de l'Éducation et de la Recherche (BMBF) par l'intermédiaire de KfW, Allemagne ; la Direction du développement et de la coopération (DDC) de la Suisse ; Médecins sans frontières; le ministère néerlandais des Affaires étrangères (DGIS) ; l'Agence norvégienne pour la coopération au développement (Norad), ministère norvégien des Affaires étrangères, dans le cadre de la contribution en nature de la Norvège à l'EDCTP2 ; Fondation Stavros Niarchos; l'Agence Espagnole de Coopération Internationale pour le Développement (AECID) ; et la Fondation BBVA (par le biais du «Prix Frontières de la connaissance dans la coopération au développement»).